ارائه گران‌ترین داروی جهان در کبک
به گزارش «خبرکانادا» و به نقل از The Star، یک داروی ژن درمانی به نام Zolgensma از روز 20 اکتبر در کبک، و به قیمت 2.8 میلیون دلار ارائه خواهد شد. این دارو برای جلوگیری از علائم بیماری آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) استفاده می‌شود، که نوعی اختلال عصبی-عضلانی است که منجر به از بین رفتن نورون‌های حرکتی و تحلیل رفتن عضلات در نوزادان خواهد شد.
پیش از این، ده‌ها خانواده‌ای که کودکان آنها از بیماری SMA رنج می‌برند، خواستار ارائه این دارو در کبک شده بودند. Zolgensma در واقع آتروفی عضلانی نخاعی را درمان نمی‌کند، بلکه باعث جلوگیری از پیشرفت آن در نوزادان خواهد شد.
در حال حاضر، اکثر کودکان مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی در کبک، طی یک سال پس از تشخیص بیماری، هفت دوز از یک داروی خاص را تحت بیهوشی عمومی (general anesthesia) دریافت کرده، و تا پایان عمر، هر 4 ماه یک بار، ملزم به تکرار این پروسه خواهند بود. از این رو، داروی Zolgensma انقلابی بزرگ در زمینه ژن درمانی این بیماری به حساب می‌آید.
منظور از ژن درمانی، مجموعه‌ای از روش‌های درمانی است که با ترمیم و رفع عیب ژن، از پیشرفت و بروز علائم بیماری جلوگیری می‌کند. از روز چهارشنبه 20 اکتبر، تزریق Zolgensma در بیمارستان‌های سراسر کبک، برای کودکان زیر 6 ماه انجام خواهد شد.
با توجه به قیمت بالای این دارو، مذاکراتی در سراسر کانادا انجام شده است که ارائه این دارو را با هزینه کمتر، امکان‌پذیر خواهد کرد. طبق آخرین گزارشات، تا پایان سال مالی 2021، 12 بیمار که نیاز حیاتی به این دارو دارند، قادر به دریافت آن با قیمت پایین‌تر خواهند بود.